Op maandag 1 augustus 2016 maakten Biogen en Ionis Pharmaceuticals bekend dat zij een doorbraak hebben bereikt in het medicijnonderzoek naar SMA.
Zij doen onderzoek naar de werkzaamheid van het middel nusinersen bij kinderen met SMA type 1.
Kinderen die het middel krijgen toegediend blijken hun spieren (hun motoriek) duidelijk beter te ontwikkelen dan kinderen die het middel niet krijgen.
Daarom willen zij de studie voortijdig stoppen en omzetten naar een studie waarbij de kinderen die nu een placebo krijgen ook het middel krijgen. De bedrijven gaan in de Verenigde Staten en Europa de komende tijd een officiële aanvraag indienen bij de geneesmiddelenautoriteit om het middel zo snel mogelijk op de markt te brengen.
Dit is voor iedereen die te maken heeft met SMA heel goed nieuws.Het is een resultaat dat in de afgelopen jaren voor geen enkele andere spierziekte is behaald, behalve voor de ziekte van Pompe. Spierziekten Nederland zal zich samen met het SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht ervoor inzetten om het middel ook zo snel mogelijk in Nederland beschikbaar te krijgen.
Er past ook een kanttekening bij dit goede nieuws.Wanneer het middel op de markt komt, zal het mogelijk alleen beschikbaar zijn voor kinderen met SMA type 1. Biogen heeft wel kenbaar gemaakt dat ze ook bij SMA type 2 testen en dat deze studies gewoon doorgaan. Ook weten we niet hoe het middel op de langere termijn werkt. Dat zal in de komende jaren duidelijk moeten worden. Dat neemt niet weg dat er een belangrijke mijlpaal is behaald in het spierziektenonderzoek. En daar kan iedereen alleen maar blij mee zijn. Bron: www.spierziekten.nl, door Erik van Uden
