Het medicijn CDCA dat Amsterdam UMC sinds april bereidt voor patiënten met een zeldzame stofwisselingsziekte, wordt teruggehaald. De Inspectie Gezondheid en Jeugd (GJ) stelt dat de grondstof voor het medicijn, uit China, niet betrouwbaar kan worden getest en dat het middel mogelijk onzuiverheden bevat. Of dit werkelijk zo is, wordt verder uitgezocht. Uit voorzorg moet Amsterdam UMC stoppen met de bereiding en alle patiënten vragen de medicatie terug te geven.   Amsterdam UMC heeft direct persoonlijk contact gezocht met alle patiënten en de situatie uitgelegd. Het ziekenhuis voegt zich in de tussentijd naar het oordeel van de IGJ, maar beraadt zich op verdere stappen. “Wij hebben het middel vanaf het begin volgens geldende Europese kwaliteitseisen laten testen door een gecertificeerd laboratorium. We zijn verbaasd dat de IGJ tot een andere conclusie komt.”   Voorlopige vergoeding oorspronkelijke medicijn Verzekeraars hebben inmiddels toegezegd het oorspronkelijke medicijn van het farmaceutische bedrijf Leadiant, dat niet is toegelaten tot het basispakket, voorlopig te vergoeden. Amsterdam UMC bezorgt het vervangende middel zelf bij de patiënten zodat iedereen tijdig over medicatie beschikt. Tevens wordt de oude medicatie opgehaald.   Prijs vervijfvoudigd Het middel is bedoeld voor de behandeling van de ziekte CTX, ofwel cerebrotendineuze xanthomatose. Daarvan zijn in Nederland ruim 60 patiënten. De patiënten missen een enzym om een galzuur aan te maken. Door de blokkade in de productie maakt het lichaam andere stoffen die toxisch zijn en die leiden tot ziekteverschijnselen met name in hersenen, ogen en pezen. Sinds de jaren zeventig worden patiënten behandeld met CDCA en dat werkt goed.   Tot voor kort konden patiënten dit geneesmiddel verkrijgen voor 30.000 tot 40.000 euro per jaar. Toen het farmaceutische bedrijf Leadiant de prijs vervijfvoudigde (!) gaven de verzekeraars aan het middel niet langer uit coulance te vergoeden. AMC-internist Carla Hollak,  hoogleraar erfelijke stofwisselingsziekten en één van de initiatiefnemers tot de eigen bereiding: ‘Deze prijsverhoging heeft geen enkele relatie met meerkosten of meerwaarde van dit geregistreerde middel ten opzicht van het eerder bereide middel.’ Amsterdam UMC besloot om het middel zelf te bereiden en beschikbaar te stellen tegen kostprijs, zodat de zorg voor deze patiënten gegarandeerd bleef.   Inspectie na melding farmaceutisch bedrijf Leadiant heeft vervolgens een melding gedaan bij de inspectie. Daarop heeft IGJ een inspectie uitgevoerd bij Amsterdam UMC, locatie AMC. Daarbij stelde de IGJ dat de kwaliteit van de grondstof niet volgens Europese standaarden kan worden getest. Daarnaast stelt de inspectie dat de grondstof onzuiverheden bevat in een concentratie boven de toegestane waarde. De IGJ kan niet zeggen om welke onzuiverheden het gaat. Amsterdam UMC heeft de kwaliteit van de grondstof voor toepassing uitgebreid laten onderzoeken.   Teleurstellend De IGJ vermeldt dat ze zich ervan bewust zijn dat deze ontwikkeling een grote impact heeft op patiënten met CTX en hun naasten en dat dit voor alle betrokkenen teleurstellend is. Het AMC heeft de inspectie laten weten hard te werken aan een goede oplossing voor patiënten. De IGJ en het AMC hebben met elkaar afgesproken hierover in gesprek te blijven.   Bron: Amsterdam UMC en IGJ, via www.farma-magazine.nl, onder redactie van Gerda van Beek